
一项前沿研究,把目光投向视神经细胞
2026年,一项名为ER-100 的临床研究受到生命科学领域关注。这项研究采用部分表观遗传重编程策略,探索细胞状态调节在人类眼部疾病中的应用。
由于研究涉及细胞年龄相关状态的调节,一些媒体将其称为:“逆龄”研究。
从生命科学研究的角度来看,这项研究关注的是一个非常重要的方向:细胞随着年龄发生变化后,能否通过特定的生物学机制,重新获得部分年轻状态下的功能特征?
而这一次,研究人员将这一研究思路应用到了眼科。

图源:AI制作
目前,ER-100的临床研究对象包括:开角型青光眼以及非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)。这也让青光眼进入了细胞年轻化研究的视野。
CHAPTER 01
很多人知道青光眼与眼压有关。眼压是青光眼重要的危险因素之一,控制眼压也是目前青光眼治疗的重要组成部分。
但从疾病机制来看,青光眼关注的核心结构之一,是:视网膜神经节细胞以及视神经。
视网膜神经节细胞位于视网膜,是视觉信息传递的重要神经细胞。光线进入眼睛后,经过视网膜的感光和信息处理,视觉信号最终通过视网膜神经节细胞的轴突汇入视神经,并传递至大脑。

视网膜神经通路(图源:AI制作)
可以简单理解为:光线进入眼睛——视网膜接收并处理信息——视网膜神经节细胞传递信号——视神经——大脑形成视觉
当青光眼发生进展时,视网膜神经节细胞及其轴突会受到损伤,并可能逐渐丢失,进而出现相应的视野改变。
信息来源:美国眼科学会EyeWiki、青光眼神经保护相关研究。
CHAPTER 02
眼压与青光眼视神经损伤之间存在密切关系。
原发性开角型青光眼患者的左侧视盘(图源:EyeWiki)
因此,降低眼压一直是青光眼治疗的重要策略。
目前临床上常见的治疗方式包括:
药物治疗
激光治疗
手术治疗
不同治疗方式,通过不同机制降低眼压,从而帮助控制疾病进展。
与此同时,随着对青光眼疾病机制认识不断深入,研究人员关注的范围也从眼压逐渐延伸到:
视网膜神经节细胞
视神经
神经保护
也就是说,青光眼研究正在从单纯关注:“眼压是多少?”进一步关注:“神经细胞发生了什么?”这也成为现代青光眼研究的重要方向。
信息来源:PubMed、Nature及青光眼神经保护相关研究。
CHAPTER 03
细胞年轻化研究的基础之一,是对:表观遗传的研究。我们的DNA可以理解为储存遗传信息的“说明书”。而细胞如何读取和使用这些遗传信息,还受到表观遗传机制的调控。
随着年龄增长,细胞的基因表达以及表观遗传状态会发生变化。

图源:AI制作
因此,科学家开始研究:如果对这些表观遗传状态进行调节,能否改变细胞的功能状态?这就是部分表观遗传重编程研究关注的问题。
ER-100采用的正是这一研究思路。其研究涉及OCT4、SOX2和KLF4,即通常所说的OSK因子。
通过对相关因子的受控表达,研究人员希望探索细胞状态调节在人类疾病中的应用。
信息来源:Nature Biotechnology;Life Biosciences公开研究资料。
CHAPTER 04
答案与青光眼的神经细胞损伤特点有关。青光眼的疾病进展与:视网膜神经节细胞损伤以及视神经损伤密切相关。这使青光眼成为神经保护研究的重要研究领域。

图源:AI制作
从这个角度来看,细胞年轻化研究与青光眼产生了一个交集:
一个关注细胞状态
一个关注神经细胞损伤
于是,一个新的研究问题出现:对细胞状态进行调节,能否为视神经疾病提供新的研究方向?
ER-100正是在这样的研究背景下进入临床研究。目前研究人员正在通过临床试验,对这一研究思路进行进一步探索。
CHAPTER 05
2026年1月,ER-100获得美国FDA临床试验申请许可。随后,相关研究进入人体临床阶段。
2026年6月9日,第一名受试者完成给药。
研究阶段
目前这项研究属于:I期临床研究。
研究对象包括:开角型青光眼患者以及非动脉炎性前部缺血性视神经病变患者。
临床研究重点观察ER-100在人体中的:安全性 耐受性 以及相关视觉指标。
ClinicalTrials.gov登记信息显示,该研究目前处于临床研究阶段。
信息来源:ClinicalTrials.gov;Life Biosciences官方公告;Nature Biotechnology。
CHAPTER 06
青光眼治疗的发展,一直伴随着对疾病机制认识的不断深入。
早期更多关注:眼压
随着研究发展,关注范围逐渐扩大到:视网膜、视网膜神经节细胞、视神经、神经保护
如今,随着细胞生物学、基因技术以及表观遗传研究的发展,科学家开始进一步探索:
细胞本身发生了什么变化?
这些变化与疾病进展之间有什么关系?
能否通过调节细胞状态影响疾病过程?
这让青光眼研究与更加前沿的细胞生物学研究产生了联系。
CHAPTER 07
眼睛拥有高度精细的神经系统。
视网膜中包含多种神经细胞,同时眼睛与视觉神经通路之间存在明确的结构和功能联系。其中,视网膜神经节细胞承担着视觉信息向大脑传递的重要任务。
因此,眼科疾病也成为神经科学、基因治疗、细胞治疗以及再生医学等领域的重要研究方向。
从青光眼到视神经疾病,再到细胞状态调节:眼睛正在成为观察神经细胞、研究神经功能的重要窗口。这也是ER-100选择眼部疾病开展临床研究的研究背景之一。
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